Ученые впервые отредактировали ДНК человека внутри организма

В рамках эксперимента они устранили генетическую мутацию в клетках печени, спровоцированную болезнью Вильсона. Это редкое заболевание, возникающее из-за дефектов в гене ATP7B, который отвечает за выработку белка, выводящего избыток меди из печени. Без лечения накопление меди в организме приводит к тяжелым поражениям печени, а также к нервным и неврологическим расстройствам.

Чтобы избежать осложнений, пациентам приходится пожизненно принимать лекарства. Генное редактирование в перспективе сможет устранить болезнь раз и навсегда.

Стандартное редактирование генов, такое как технологии CRISPR-Cas9, как правило, отключает гены, а не переписывает их. Новая технология "первичного редактирования" (prime editing) действует как микроскопический текстовый редактор, способный вставлять, удалять и заменять определенные сегменты ДНК. 

Инструменты редактирования генов внедряют в клетки печени с использованием крошечных липидных наночастиц - такая же технология используется в вакцинах с мРНК. Данный подход позволяет избежать дорогостоящего и рискованного извлечения клеток пациента, их модификации в лаборатории и повторного введения. Кроме того, традиционные подходы часто требуют от пациентов прохождения интенсивной химиотерапии, чтобы освободить место в организме для отредактированных клеток. 

Однако, как предупредили эксперты, редактирование генов в организме сопряжено с определенными трудностями. Так, ученые не могут убедиться в полной точности изменений до того, как клетки начнут размножаться. Ожидается, что результаты первого клинического испытания технологии prime editing станут известны в 2027 году.

#наука #разработки